Nyhed fra

Succesfuld behandling af cerebral parese med stamceller fra navlesnoren

Josephine Miller havde cerebral parese og var 19 måneder gammel, da hun i februar 2014 blev behandlet med navlesnorsstamceller. Resultaterne tegner lovende.

Josephine Miller er et helt specielt barn. Ikke alene er hun født med cerebral parese. Hun er også den første US-borger nogensinde, der sammen med sine forældre, Nina og Zach Miller, har taget den lange rejse til Soeul i Sydkorea med henblik på at behandling ved hjælp af donerede navlesnorsstamceller.

 

Godkendt klinisk forsøg i Sydkorea

Selvom FDA – de amerikanske sundhedsmyndighder – havde godkendt anvendelsen af egne navlesnorsstamceller til brug for kliniske forsøg med behandling af 400 børn med hjerneskader som fx cerebral parese, var endnu ingen børn med cerebral parese blevet behandlet med doneret navlesnorsstamcelleblod i USA. Og Nina og Zach Miller havde ikke opbevaret Josephines navlesnorsstamceller i forbindelse med fødslen.

Heldigvis var der hjælp at hente andre steder i verden. Det medicinske forskningscenter, CHA Bundang Medical Center i Seoul, havde gennemført en række godkendte kliniske forsøg med behandling af børn med cerebral parese ved hjælp af navlesnorsstamceller.
Nina Miller tog kontakt med centeret med henblik på at få Josephine med i et af disse kliniske forsøg, og Josephine blev godkendt mod forudbetaling af 25.000 dollars til dækning af samtlige udgifter i forbindelse med behandlingen.

Det betød starten på en helt ny og uventet udfordring: Fremskaffelse af matchende navlesnorsstamcelleblod til brug for behandlingen.

 

Uventede problemer

Lægerne søgte i det internationale stamcelleregister, BMDW og fandt på verdensplan 4 matchende navlesnorsstamcelleportioner, hvoraf de 3 var fra USA. Det skulle dog vise sig overraskende vanskeligt at få adgang til de matchende prøver, da de skulle bruges til regenerativ behandling i forbindelse med et klinisk forsøg – og ikke til traditionel stamcelletransplantation.

Beslutningen om udlevering af stamcelleportionerne overgik derfor til de enkelte stamcellebanker. De to første US offentlige banker, som man rettede henvendelse til, afslog opfordringen, men den tredje bank, Cleveland Cord Blood Center, indvilligede i at udlevere navlesnorsstamcellerne, så snart Josephines forældre havde betalt de 30.000 dollars, stamcellerne kostede.

 

3 ugers behandling

I februar 2014 rejste familien til klinikken i Seoul med den nu 19 måneder gamle Josephine. Her fik Josephine en lang række færdighedstests og hendes hjerne blev PET-scannet. Samtidig fik hun immunundertrykkende medicin, som skulle forhindre afstødning af donorstamcellerne. Under opholdet, der i alt varede 3 uger, fik Josephine desuden op til 6 halvtimes trænings- og terapitimer med specialuddannet personale hver eneste dag.

 

Status efter 9 måneder: De første fremskridt

Behandlingen gav umiddelbare resultater. Lige siden fødslen havde Josephine lidt af kronisk refluks, der betød, at hun kastede op 10-15 gange om dagen, og da hun ikke kunne indtage føde normalt, fik hun næring gennem en sonde, der gennem bugvæggen ledte direkte ind i mavesækken.

Umiddelbart efter behandlingen forsvandt refluksen fuldstændig, og allerede i løbet af de først 4 uger, kunne Josephine drikke mælk fra en kop.

Og der er flere ændringer til det bedre. Da familien tog af sted til Sydkorea, kunne Josephine fx ikke bruge sine hænder, der altid var fast knyttede, hun kunne ikke vende sig, og kunne ikke sidde uden støtte.
Allerede inden for de første 5 uger efter behandlingen havde hun imidlertid lært, hvordan hun skulle vende sig i sengen, og 9 måneder efter kunne hun bruge sine hænder til at gribe med og sidde selv.

Ovenstående er et øjeblikstatus over Josephines fremskridt 9 måneder efter behandlingen. Der er grund til at tro på, at den gode udvikling vil fortsætte, og til at tro på, at de mange fremskridt – store som små – tilsammen kan hjælpe Josephine til et bedre liv.

Josephines historie er et eksempel på, hvor vigtigt det er at være opsøgende og vedholdende, når man har et barn med cerebral parese. Læs mere om Josephine Millers historie og hold dig løbende opdateret om udviklingen inden for behandling med navlesnorsstamceller på www.parentsguidecordblood.org.