Nyhed fra

Stamcellebehandling fra navlesnorsblod redder lillesøster

I USA og flere lande i Europa bruger man de senere år i stadig mindre grad stamceller fra voksne til behandling af børn på grund af bivirkninger. I stedet anvendes i mange tilfælde primært navlesnorsstamceller, der tolereres langt bedre af børn og unge end stamceller fra knoglemarv. Det sikrede danske 8-årige Olgha Gaarsdals fortsatte livskvalitet og førlighed.

Olgha Gaarsdal blev ligesom to af sine ældre brødre født med den arvelige sygdom Metakromatisk Leukodystrofi, MLD – en sygdom, der først og fremmest rammer nervesystemet og fører til for tidlig død, hvis den ikke behandles.

I Danmark anvendes stadig primært voksne knoglemarvsstamceller i forbindelse med behandling af børn med neurologiske sygdomme. Knoglemarvstransplantation er en hård behandling, hvor den kemoterapi, der nødvendigvis skal gives i forbindelse med stamcellebehandling med knoglemarvsstamceller, er langt vanskeligere at komme igennem uden ofte alvorlige mén. Dette fik Olghas to ældre søskende at mærke på egen krop. De blev nemlig begge behandlet med knoglemarvsstamceller i Danmark, og det medførte langvarige, komplicerede indlæggelsesforløb – og fik alvorlige konsekvenser for begge drenge.

Forældrene var derfor sikre på, at Olgha ikke skulle have samme behandling som sine to brødre.

Gennem et internationalt netværk fik Olghas mor, Dorthe Gaarsdal, der er uddannet sygeplejerske, kontakt med en professor fra DUKE’s University Hospital i North Carolina i USA, Dr. Joanne Kurtzberg. Hun fortalte, at man i USA og flere lande i Europa i forbindelse med behandling af børn i stadig stigende grad fravælger anvendelse af knoglemarvsstamceller og andre stamceller fra voksne til fordel for navlesnorsstamceller for at undgå voldsomme bivirkninger ved stamcelletransplantationen. Man anvender altså nu oftere primært navlesnorsblod, der tolereres bedre af patienten og således giver færre og mindre bivirkninger ved behandling af børn. I Danmark hører behandling med navlesnorsstamceller af børn med neurologiske sygdomme dog endnu til undtagelsen.

Dorthe Gaarsdal undersøgte mulighederne for at få Olgha godkendt til en sådan mildere behandling, og da det viste sig, at Wilhelmina Childrens Hospital i Utrecht, Holland, allerede havde gode erfaringer med denne type behandling, søgte Dorthe Gaarsdal om tilladelse til at få Olgha behandlet her.

Tilladelsen blev givet, og den 10. oktober 2013 satte Dr. Jaap Boelens fra Wilhelmina Childrens Hospital behandlingen i gang. Forløbet forløb planmæssigt og var mildt i forhold til det forløb, der var overgået Olghas brødre, og Olgha blev udskrevet fra hospitalet efter kun 21 dage. Siden har hun ikke haft behov for genindlæggelser, og der er ikke opstået komplikationer i forbindelse til behandlingen.

I dag går Olgha i 2. klasse på Bagsværd Friskole, og som den eneste af de 3 søskende udvikler hun sig som sine jævnaldrende. Hun har endnu behov for, at der tages hensyn og fravælger fx sociale arrangementer, hvis de bliver alt for uoverskuelige, men er i øvrigt en helt normal pige, der går til gymnastik, synger i kirken og i det hele taget lever et aktivt liv uden fysiske eller faglige problemer.

Læs mere om Metakromatisk Leukodystrofi på LD-foreningens hjemmeside: http://ld-foreningen.dk/page/om-mld-1