Nyhed fra

Seglcelleanæmi behandles med stamceller

Seglcelleanæmi er en medfødt sygdom, som forårsager anæmi (lav blodprocent). Årsagen til sygdommen er en skade i et af generne, som laver hæmoglobin – det stof, som sørger for transporten af ilt i blodet. Sygdommen forekommer primært hos personer med afrikansk oprindelse, og symptomerne er typisk bleghed, træthed, svimmelhed og dårlig kondition.

Har man seglcelleanæmi, vil man derfor som regel have behov for periodevis blodtransfusion, fx i forbindelse med infektioner. Sygdommen nedsætter de ramtes livskvalitet og levealder væsentligt og kan i nogle tilfælde behandles ved hjælp af knoglemarvstransplantation og kemoterapi.

Alene i USA er omkring 70.000 mennesker diagnosticeret med seglcelleanæmi.

 

Helbredelse uden kemoterapi

Nu er forskere ved University of Illinois Hospital and Health Sciences System imidlertid kommet nærmere en effektiv behandlingsmetode, som ikke involverer kemoterapi. Forskerteamet har nemlig med succes helbredt 12 personer mellem 17 og 40 år ved hjælp af stamceller fra patienternes søskende. Studiet er offentliggjort i fagtidsskriftet Biology of Blood and Marrow Transplantation[1].

The National Institutes of Health campus i Maryland, USA, var de første, der gennemførte forsøg med stamceller med henblik på helbredelse af seglcelleanæmi. Her blev 30 patienter behandlet med en succesrate på 87 %. Forskerne på University of Illinois byggede videre på erfaringerne fra Maryland i deres fase 2-forsøg, der involverede 13 personer med seglcelleanæmi, hvoraf de 12 – dvs. 92 % af de implicerede – blev erklæret helbredt efter et år. Allerede inden for den første måned efter behandlingen oplevede patienterne mærkbar forbedret livskvalitet.

I forhold til knoglemarvstransplantationer, der involverer supplerende behandling med høje doser af kemoterapi, er stamcellebehandling med stamceller fra en rask søster eller bror yderst skånsom, da opfølgende kemoterapibehandling er overflødig.

Læs mere: http://www.medicaldaily.com/sickle-cell-anemia-treatment-ui-health-finds-transplants-can-cure-sickle-cell-without-353156
Kilde: Medical Daily, den 17. September 2015.
[1] Saraf S, Oh A, Rondelli D, et al. Non-Myeloablative Stem Cell Transplant with Alemtuzumab/Low Dose Irradiation to Cure and Improve the Quality of Life of Adults with Sickle Cell Disease. Biology of Blood and Marrow Transplantation. 2015.